Des pistes pour limiter leur prix

Immunothérapies, hormonothérapies, thérapies ciblées… Les nouveaux anticancéreux ont bouleversé le traitement des cancers, mais pèsent de plus en plus lourd sur les finances de l’Assurance maladie. En seulement 4 ans, la dépense pour ces médicaments a doublé. Leur poids est tel que le cancer figure désormais en tête des dépenses de santé : 22,5 milliards d’euros lui sont consacrés. Maîtriser les coûts devient donc important, souligne la Cour des comptes dans son rapport sur la Sécurité sociale, « pour préserver la capacité de notre système de santé à concilier durablement un accès rapide au progrès médical et la maîtrise des dépenses de l’Assurance maladie ».

De plus en plus de patients

La prise en charge d’un cancer coûte, en moyenne, 14 600 € par patient et par an. Il existe, en réalité, de gros écarts. À titre d’exemple, le traitement d’immunothérapie pembrolizumab (Keytruda) représente une dépense de 72 000 € par an et par patient. La thérapie ciblée par CAR-T, elle, peut coûter jusqu’à 300 000 € ! Et il n’y a pas que le prix des médicaments qui grimpe : le nombre de patients augmente aussi. En 2022, plus de 244 000 malades ont bénéficié de ces nouveaux anticancéreux, contre 180 000 en 2018. Comment expliquer cela ?

À la différence de la chimiothérapie, ces médicaments ciblent les spécificités biologiques des tumeurs, comme une mutation, ou stimulent l’action du système immunitaire. S’ils sont d’abord autorisés dans une forme de cancer, leurs indications se multiplient ensuite. Le pembrolizumab, par exemple, a d’abord été approuvé contre les mélanomes avancés mais il comporte aujourd’hui 22 indications. Résultat : il a été délivré à 48 000 personnes en 2023 contre 1 267 en 2016.

Ces dépenses ne sont pas inutiles, au vu des progrès observés dans la survie des patients, y compris ceux souffrant de cancers dont le pronostic est mauvais. Pour le cancer du poumon, le taux de mortalité a ainsi reculé de 58 % chez les hommes entre 1990 et 2020. Pour autant, la Cour des comptes estime que ces nouveaux traitements ne doivent pas grever les comptes de l’Assurance maladie. Afin de maîtriser les dépenses, elle mise donc sur plusieurs axes.

Renégocier les prix

Premier constat : le bénéfice et l’efficience des nouveaux anticancéreux pourraient être mieux évalués. L’évaluation médico-économique se fait souvent sur la base d’études financées par les laboratoires pharmaceutiques. La commission en charge de ces évaluations (CEESP) doit pouvoir les produire elle-même, estime la Cour des comptes. Cela permettrait, dans un second temps, de définir des critères prenant en compte le rapport coût/efficacité d’un traitement, donc potentiellement de réduire les prix. À ce jour, ce sont surtout les précédents qui servent d’indicateur. S’ils sont coûteux, il sera donc difficile de négocier des prix à la baisse.

Par ailleurs, ces produits sont souvent autorisés par le biais d’une procédure accélérée. Les autorités acceptent d’étudier des résultats partiels à condition que des essais futurs en valident l’intérêt. Pour résoudre en partie ce problème, la Cour des comptes propose la mise en place d’un registre de suivi financé par une contribution des fabricants. Un suivi en vie réelle, donc, reflétant mieux l’efficacité réelle d’un traitement qu’un essai clinique dont les patients sont soigneusement sélectionnés.

Conséquence directe de ces registres, il serait possible de renégocier le prix de ces médicaments anticancéreux lorsque des études, non disponibles lorsque le prix initial est fixé, ne confirment pas les bénéfices attendus. Autre piste : les négociations pourraient fixer un prix pour une durée limitée, en attendant des résultats plus solides.